源自加拿大獻血者的血漿制品制造過程中留下來的寶貴蛋白將被轉(zhuǎn)變?yōu)槟軌蛲炀劝l(fā)展中國家成千上萬血友病患者生命和保肢的治療藥物，這堪稱首次。
作為一種會伴隨終生的遺傳性出血性疾病，血友病影響著全大約一萬分之一的人。其中近75%的人很少或從未接受過治療。血友病是眾多使血液不能正常凝結(jié)的疾病之一。血友病患者在看似輕微受傷的情況下也會有長時間的內(nèi)部出血。關(guān)節(jié)與肌肉出血可產(chǎn)生劇痛和導致殘疾，而諸如大腦等主要器官出血則會導致死亡。A 型血友?。╒III 因子缺乏）用 VIII 因子治療，這是一種對于凝血來說必不可少的蛋白。
血友病聯(lián)盟（World Federation of Hemophilia,簡稱 WFH）在與加拿大血液服務中心 （Canadian Blood Services） 及兩家血漿制品制造商 BIOTEST AG 和 GRIFOLS 的合作下，將在血友病聯(lián)盟全球論壇 （WFH Global Forum） 期間正式宣布推出 Project Recovery（痊愈項目） ,論壇于9月26日在加拿大蒙特利爾舉行，討論出血性疾病治療產(chǎn)品的安全性和供應。這個人道主義援助項目先由加拿大血友病協(xié)會 （Canadian Hemophilia Society） 提出，經(jīng)過十幾年的努力現(xiàn)已成為現(xiàn)實。
Project Recovery 將把源自加拿大獻血者的以前都是丟棄處理的冷沉淀物轉(zhuǎn)變?yōu)?BIOTEST 的濃縮 VIII 因子，稱為 Haemoctin,來治療血友病。它將通過血友病聯(lián)盟的“人道主義援助計劃”供應，該計劃致力于為發(fā)展中國家很少或根本接觸不到這些救命和保肢藥物的患者提供藥物，否則這些人就面臨著死亡或嚴重殘疾的風險。
血友病聯(lián)盟主席 Alain Weill 表示：“Project Recovery 有潛力改善全成千上萬血友病患者的生活。它也讓血友病聯(lián)盟能夠仔細規(guī)劃何時何地發(fā)放這些必備藥物才能大化這項偉大的人道主義工作的效益。”
預計該項目推出后每年至少獲得500萬國際單位的 VIII 因子捐贈。這將能夠每年治療大約5000例兒童和成人的關(guān)節(jié)出血，這是血友病常見的癥狀。如果沒有這些藥物治療，發(fā)生這些出血的患者將經(jīng)歷數(shù)周的劇痛，并隨著時間推移發(fā)展成為嚴重的關(guān)節(jié)損傷終致殘。此外，早期治療或預防這些出血將意味著照顧者（父母、配偶、兄弟姐妹）不會因為要在家里或醫(yī)院照顧這些病人而失業(yè)或失學。
這是全球首次建立這樣的合作來將多余的冷沉淀物轉(zhuǎn)變?yōu)?VIII 因子用于人道主義用途。這項國際合作的合約于2013年7月簽署，步生產(chǎn)過程已經(jīng)開始。血友病聯(lián)盟將在2014年拿到首批 VIII 因子產(chǎn)品。
加拿大血友病協(xié)會主席 Craig Upshaw 表示：“加拿大血友病協(xié)會十多年前就在著手 Project Recovery 的初始工作。我們真心感謝合作伙伴能夠突破眾多法律、技術(shù)、商業(yè)和監(jiān)管障礙終取得成功，也希望其它國家能夠效仿加拿大的先例。”
VIII 因子是一種必不可少的凝血蛋白，存在于血漿成分之一冷沉淀物中。并非所有源自加拿大血液服務中心獻血者的血漿中的冷沉淀物都需要用來制造用于加拿大患者的 VIII 因子，直到目前這些多余的冷沉淀物都是丟棄處理。有了 Project Recovery,這些冷沉淀物將被 GRIFOLS 收集在其美國工廠，然后由 BIOTEST 運送至德國制造藥物。成品藥物將在 BIOTEST 的許可下制造和推出，商標為 Haemoctin,這種高度提純雙重病毒滅活 VIII 因子產(chǎn)品用于治療 A 型血友病。一部分藥品由 BIOTEST 銷售，其余的分配給加拿大血液服務中心捐贈給血友病聯(lián)盟。BIOTEST 還將支持血友病聯(lián)盟把捐贈的 Haemoctin 分配給受援國家。這項合作對于各方都不會額外增加成本。
加拿大血液服務中心首席運營官 Ian Mumford 表示：“我們很自豪能夠成為 Project Recovery 的合作伙伴。除了可以大化利用我們獻血者的慷慨捐贈，這種持久性和已經(jīng)取得的與利益相關(guān)方的強大合作關(guān)系將為成千上萬理應得到幫助的患者提供幫助。”
Haemoctin 捐贈將是血友病聯(lián)盟的一個里程碑。這個項目將使血友病聯(lián)盟能夠擴大其“人道主義援助計劃”,作為其旨在幫助所有出血性疾病患者獲得治療的綜合活動的一部分。
關(guān)于血友病及其它出血性疾病
血友病、血管性血友病、遺傳性血小板病及其它凝血因子缺乏癥是終身出血性疾病，這些疾病能讓血液無法正常凝結(jié)。出血性疾病患者身體中沒有充足的特殊凝血因子（血液中一種能夠控制出血的蛋白質(zhì)），又或者是這種因子無法正常發(fā)揮作用。一個人的出血性疾病是否嚴重通常取決于凝血因子流失或喪失功能的數(shù)量。血友病患者在看似輕微受傷的情況下也可能會出血不止。關(guān)節(jié)與肌肉出血可產(chǎn)生劇痛和導致殘疾，而諸如大腦等主要器官出血則會導致死亡。
BIOTEST AG 簡介
BIOTEST 是創(chuàng)新血液學和免疫學領(lǐng)域的專家，擁有全球性運營制藥和生物治療藥物集團所具備的綜合方法，致力于開發(fā)、生產(chǎn)和銷售治療血液和免疫性疾病的藥品。BIOTEST 藥品的主要原始材料就是人血漿，經(jīng)過處理制成藥品用于治療凝血功能障礙（血友?。?、嚴重感染或免疫系統(tǒng)疾病等威脅生命的病癥。
加拿大血液服務中心簡介
加拿大血液服務中心是一個全國性非營利慈善機構(gòu)，致力于管理各省和魁北克以外地區(qū)的血液及血液制品供應。該中心還負責監(jiān)督 OneMatch Stem Cell and Marrow Network（OneMatch 干細胞和骨髓網(wǎng)絡(luò)），并在器官和組織捐獻和移植方面發(fā)揮全國領(lǐng)導作用。加拿大血液服務中心每年運營42個采集點和20000多個捐贈診所。省及地區(qū)級衛(wèi)生部門為其提供運營經(jīng)費。聯(lián)邦政府通過加拿大衛(wèi)生部 （Health Canada） 負責監(jiān)管該血液系統(tǒng)。
加拿大血友病協(xié)會簡介
加拿大血友病協(xié)會成立于1953年，是一個全國性自愿健康慈善機構(gòu)。其使命是改善所有遺傳性出血性疾病患者的生活質(zhì)量并終找到治愈方法。其愿景是實現(xiàn)一個沒有遺傳性出血性疾病帶來的痛苦的。加拿大血友病協(xié)會是血友病聯(lián)盟的創(chuàng)始成員。
GRIFOLS 簡介
GRIFOLS 致力于通過優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新的醫(yī)療產(chǎn)品和服務改善人們的生活。源于血漿的療法在療效和安全性上表現(xiàn)突出，GRIFOLS 還是的血庫、輸血中心和臨床實驗室用醫(yī)療設(shè)備、分析儀表和試劑制造商。GRIFOLS 是服務于加拿大血液服務中心的兩個指定血漿分離機構(gòu)之一。
血友病聯(lián)盟簡介
血友病聯(lián)盟 （WFH） 是一家國際性非營利性機構(gòu)，50年來，該機構(gòu)一直在努力改善血友病及其他遺傳性出血性疾病患者的生活。該機構(gòu)成立于1963年，其全球網(wǎng)絡(luò)覆蓋122個國家的患者組織，得到了衛(wèi)生組織 （World Health Organization） 的官方認可。
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